首款血友病基因疗法在美国递送上市请求

▎药明康德/报导

今天，BioMarin Pharmaceutical公司宣告，已向美国FDA投递了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品答应请求（BLA），医治A型血友病成年患者。BioMarin估计对这一BLA的审评将在2020年2月开端。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市请求。本年11月，BioMarin刚刚向欧洲药品管理局（EMA）投递valoctocogene roxaparvovec的上市答应请求（MAA）。

A型血友病患者因为编码凝血因子VIII（Factor VIII）的基因呈现变异，导致体内因子VIII水平缺乏。关于他们来说，细微的受伤或许会引起痛苦和或许危及生命的出血。严峻血友病患者一般肌肉和关节会呈现自发流血，或许形成永久关节损害。现在，医治严峻A型血友病的规范疗法为预防性静脉打针因子VIII。患者不光每周需求承受医治2-3次，并且即使承受医治，依然或许会呈现出血事情，对他们的生活品质发生严重影响。

Valoctocogene roxaparvovec是一种运用AAV5病毒载体投递表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者或许只需求承受一次医治，肝细胞就可以持续表达因子VIII，然后不再需求长时间承受预防性凝血因子打针。该疗法现已取得美国FDA颁发的突破性疗法确定和欧盟颁发的PRIME药品确定，以及EMA和FDA颁发的孤儿药资历。

这一请求是根据正在进行的3期临床试验的中期数据剖析，以及1/2期临床试验的最新3年效果数据。在世界血栓和止血学会2019年会（ISTH2019）上发布的最新多个方面数据显现，在1/2期临床试验中承受一次剂量为6e13 vg/kg的基因疗法医治的患者，在承受医治后第三年，年出血率（ABR）和运用因子VIII的需求持续得到操控。在承受医治的3年过程中，ABR和因子VIII运用率都均匀下降96%。患者不再需求预防性因子VIII打针。

承受不同剂量基因疗法医治的A型血友病患者ABR数据（图片来自：参考资料[3]）

“咱们等待与FDA协作，将这款医治A型血友病成年患者的首款基因疗法带给有需求的人群，”BioMarin全球研制总裁Hank Fuchs博士说：“咱们非常高兴看到全球健康组织对这款立异疗法的注重程度，咱们也特别感谢为开发这一疗法做出巨大贡献的患者和研究者们。”

参考资料：

[1] BioMarin Submits Biologics License Application to U.S. Food and Drug Administration for Valoctocogene Roxaparvovec to Treat Hemophilia A, Retrieved December 23, 2019, from https:///news-releases/biomarin-submits-biologics-license-application-to-us-food-and-drug-administration-for-valoctocogene-roxaparvovec-to-treat-hemophilia-a-300978804.html

[2] 速递 | 首款血友病基因疗法要来了！BioMarin向欧盟投递上市请求, Retrieved December 23, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/96g9AbnGGb7BimYE5E_zpA

[3] BioMarin ISTH Valrox Presentation. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/download/BMRN_ISTH+2019_Pasi+Late+breaker+FINAL.pdf

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