一名走运的癌症患者与2019年诺贝尔生理学或医学奖

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左起：Toni Choueiri、Shaun Tierney和诺奖取得者William Kaelin

2007年，Shaun Tierney被确诊出患有一种恶性肾癌，且预后十分糟糕。

现在，12年曩昔了，这位64岁的白叟仍然在积极地日子，乃至还参与了一项用于癌症研讨的马拉松行走，该研讨取得了本年的诺贝尔医学奖。

Tierney的事例有力说明晰看似艰深的科学研讨是怎么从实验室走向实际国际的，并且这是一次解救生命的旅程。

Tierney的医师、Dana-Farber癌症研讨所的肿瘤学家、哈佛医学院教授Toni Choueiri说：“那是一个激动人心的时刻。咱们的确不能治愈一切患者。但这一次太张狂了，这是一种从得到死刑判定书后开端去解救生命的旅程。”

上个月，William Kaelin、Gregg Semenza和Peter Ratcliffe因发现了细胞怎么感知和习惯氧气的可用性而取得诺贝尔生理学或医学奖。他们在上世纪90年代初开端了这项研讨，最早的医治应用是在2000年代中期。

Tierney曾经是一名规划工程师，当他被确诊出患有四期肾细胞癌时，他和妻子作为一对空巢白叟，日子发作了天翻地覆的改变。他其时活五年的期望只要3%到5%。

Tierney告知法新社：“我的腿都没有保住。”

但当他承受Sutent医治后，状况发作了改变。Sutent是一种其时称为血管生成按捺剂的新式药物，它可以阻挠滋补癌细胞的新血管成长。

这种癌症疗法延长了Tierney生命，也让这三位科学家取得2019年诺贝尔生理学或医学奖。

在实验室

Kaelin在Dana-Farber癌症研讨一切自己的实验室，一同在哈佛大学任教。他开端开端研讨氧气感应，是由于他在研讨一种稀有的遗传性疾病——Von Hippel-Lindau综合征 (简称VHL综合征)。这种疾病会导致其携带者开展成肿瘤，如肾癌，并且肿瘤会过度发作与缺氧相关的信号。这些信号之一是一种称为血管内皮成长因子（VEGF）的蛋白质。它影响新血管的成长，然后分散癌细胞。

William Kaelin

Kaelin提醒了VHL疾病基因调理VEGF的进程，并保证其不过度出产。

该基因还会导致某些类型的肾癌，乃至在非VHL患者中也会发作，由于它有时会跟着时刻的推移在肾脏中发作骤变。

Sutent是现在同意的几种VEGF按捺剂之一，旨在医治这些癌症。

"很粗糙”

但这对Tierney而言并非易事，用他的话说，这种药物具有毒性，并且他的医治“十分粗糙”。

在第一阶段对肿瘤进行数周的放疗后，他开端口服Sutent，开端的规范阶段是28天医治和14天恢复。

起先，包含严峻腹泻和体重减轻在内的副作用导致Tierney过于衰弱，所以Choueiri实验了不同的剂量计划，在曩昔的4年里只承受5天医治，然后是9天的歇息和恢复。

Choueiri说：“在某种程度上，Tierney算是一个个案，由于他对药物特别容易承受，但很多人就没那么走运了。

正如Kaelin所解说的，“不是一切的患者都能获益，即便在获益的集体中，很多人也只是会获益几个月或几年，然后癌症最终会恶化。”

可是该原因还没有查清，可能与肿瘤的基因组成有关，这也是Tierney自愿参与研讨来处理这一问题的原因之一。

Choueiri说，他常常给患者开VEGF按捺剂和免疫医治药物的组合，这是一种更新的医治办法，可以让患者本身的天然防护体系对立癌症。

“持续前进”

Kaelin以为，研讨人员可以进一步研讨调理氧气的药物。他正在与一家名为Peleton的公司协作研讨一种新的医治办法，这种办法用于该途径链中的较早环节，不只按捺VEGF，还按捺其他致癌物质。前期的实验很有期望，但作业仍在持续。

关于既是医师，也是科学家的Kaelin来说，这项作业特别有意义。他说：“现在想想，我和许多在这个范畴作业的研讨人员一同，可以推进这个球向前移动，让这些患者得到更好的医治，真的令人惊奇与欣喜。”

Tierney以为自己真的很走运，能从各种立异疗法中获益，并决计充沛的使用自己的时刻，常常参与例如肾癌研讨的筹款活动和慈悲运动等。

他说：“由于我活着，让我看到了咱们的三个孩子都成婚了，组建了家庭。他们都买了房子，成为了真实面子的成年人。我还能见到我的六个孙子孙女。我现在的首要方针便是，再活得久一点，能给这些孩子留下尽可能多的回忆。”

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